Primeira terapia genética para autismo sindrômico tem ensaio clínico aprovado nos EUA
A Mahzi Therapeutics anunciou o início do primeiro ensaio clínico de terapia gênica para a síndrome de Pitt Hopkins, um tipo raro de autismo sindrômico ligado ao gene TCF4. A aprovação marca um avanço inédito: será a primeira vez que uma intervenção desenvolvida a partir de organoides cerebrais — os chamados minicérebros humanos — chega […]
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